Cómo ha conseguido un laboratorio español desarrollar un tratamiento que promete ralentizar el Alzheimer hasta un 61%

El 27 de octubre, la farmacéutica española Grifols anunció que había descubierto una forma de ralentizar la progresión del alzhéimer en pacientes leves y moderados. Eso la disparó en bolsa (donde creció hasta un 8%), pero sobre todo llamó la atención de cientos de miles de personas por todo el mundo. ¿De verdad teníamos tan cerca un tratamiento capaz de desacelerar el progreso de la enfermedad?

Como solemos explicar, el alzhéimer es la causa más frecuente de demencia en Occidente. Representa entre el 60 y el 80% de todas las demencias y, a medida que el envejecimiento progresivo de la población se hace más intenso, el número de personas con él llegará a triplicarse en los próximos años. Tener un tratamiento, aunque solo ralentice la enfermedad, es una excelente noticia. ¿En qué consiste la propuesta de Grifols?

La beta-amiloide en el cerebro

Por lo que sabemos, el daño neuronal característico del Alzheimer está asociado con la acumulación de dos proteínas en el líquido cefalorraquídeo: beta-amiloide y tau. La primera de las proteínas, la beta-amiloide, se encuentra en la sangre y el LCR en equilibrio dinámico. Es decir, las concentraciones de beta-amiloide se equilibran a ambos lados de la barrera.

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Cuando descubrimos ese equilibrio dinámico, los investigadores se empezaron a preguntar si habría alguna forma de eliminar la beta-amiloide del plasma, reducir los niveles del LCR y, a través de ello, frenar la progresión de la enfermedad. Es decir, ¿se podría aprovechar ese equilibrio para sacar la beta-amiloide del cerebro?

Lo curioso es que, en la sangre, la beta-amiloide se une con la albúmina, la proteína más abundante del plasma, y ese detalle abría una puerta interesante. Es ahí donde aparece Grifols y la técnica que hizo a esta pequeña empresa catalana en un gigante internacional: la plasmaféresis.

¿Un método para ralentizar al Alzheimer?

Plasmaféresis es un término técnico que usamos para hablar de un procedimiento extracorpóreo de depuración de sangre. Es decir, una forma de separar el plasma (la parte líquida de la sangre) de las células (glóbulos rojos, blancos y plaquetas) y de otras partículas de gran peso molecular (como los patógenos, por ejemplo).

La técnica fue desarrollada en España en 1950-51 por el médico catalán Jose Grífols como una técnica que permitía donar sangre con mayor frecuencia sin comprometer la salud. Rápidamente, la comunidad médica internacional se dio cuenta de que tenía muchos más usos y Grifols se convirtió en una de las empresas de hemoderivados más importantes del mundo.

En general, hay tres usos en los que la plasmaféresis resulta terapéuticamente efectiva: por un lado, permite modular la respuesta inmunológica en enfermedades autoinmunes; por otro, consigue eliminar rápidamente los factores específicos asociados a la enfermedad; y, por último, permite sustituir (y complementar) factores deficitarios del plasma.

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Son precisamente esos dos últimos usos los que abren la puerta a usarla para ralentizar el mal de Alzheimer. Grifols se propuso 'filtrar' la beta-amiloide de la sangre y 'añadir' albúmina de cara a ir limpiando el líquido cefalorraquídeo poco a poco.

Qué es AMBAR

La idea tenía sentido, pero quedaba lo más difícil: encontrar la manera de convertirla en un tratamiento real. Para ello, Grifols, la Fundació ACE de Barcelona y el Alzheimer Disease Research Center de Pittsburgh (EE.UU.) crearon AMBAR, un ensayo clínico encargado de demostrar ese ralentizamiento de la enfermedad sino probar distintas variaciones del tratamiento para ver cuál funcionaba mejor.

Durante los últimos años, los investigadores han ido avanzando fase a fase con cifras muy buenas. Sin embargo, la experiencia nos dice que los éxitos en las primeras fases de los ensayos no quieren decir nada: muchos tratamientos pinchan después.

Por eso, la fase clave era la actual y el 27 de octubre se presentaron los datos. Las cifras, a falta de terminar los ensayos y esperar análisis independientes, son bastante sólidas y muestran la eficacia del recambio plasmático para disminuir la progresión de la enfermedad de Alzheimer. No es momento de echar las campanas al vuelo, pero es un gran comienzo.

Esta fase se llevó a cabo durante 14 meses en 41 hospitales de EEUU y España con 496 pacientes de alzhéimer leve y moderado. Además, el estudio fue diseñado para evaluar la eficacia del recambio plasmático utilizando diferentes volúmenes y concentraciones de albúmina.

Durante este tiempo, evaluaron la eficacia del tratamiento midiendo las variaciones en la función cognitiva y su capacidad para llevar a cabo las actividades de la vida cotidiana. Según los datos, el tratamiento experimental consiguió una ralentización del 61% en la progresión de la enfermedad.

Los datos, como muestra su crecimiento en bolsa, son muy buenos. Eso sí, es muy importante tener en mente que, por su naturaleza misma, el tratamiento no 'cura' el Alzheimer, solo drena la beta-amiloide para que no provoque daños neuronales. Eso significa que si Grifols consigue llevar esto a los hospitales, la búsqueda por una solución contra el Alzheimer seguirá siendo urgente. Aunque, eso sí, nos habrán dado algo de tiempo.