Lo que el medicamento más caro del mundo nos dice sobre el futuro de la industria farmacéutica (Despeja la X, 51)

¿Cómo es posible que una sola dosis de un medicamento pueda costar más de 2 millones de dólares? Esa ha sido una de las grandes preguntas de la semana. El Zolgensma de Novartis, que ya ha sido bautizado como "el medicamento más caro del mundo" y ha llenado páginas de periódico y minutos de televisión precisamente por eso, es mucho más que un medicamento prohibitivo.

Si todo sale según lo previsto, Zolgensma va a ser el primer gran medicamento génico que se hace mainstream y por eso mismo se ha convertido en el gran banco de pruebas de la medicina de los próximos diez años. Farmacéuticas, reguladores y pacientes no pierden ojo de un medicamento que nos va a dar las claves fundamentales del futuro de la industria farmacéutica.

Y para acercarnos a esos nuevos escenarios, esta semana traemos un Despeja la X en el que Santi Araujo (@SantiAraujo), jefe de máquinas y anfitrión del programa, y a Javier Jiménez (@dronte), editor de ciencia de Xataka, que recorrerán las principales claves del enorme puzzle de la salud.

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Más de dos millones

2.125.000 dólares para ser exactos. Eso es lo que vale una dosis de Zolgensma, un medicamento contra la Atrofia Muscular Espinal que aprobó el pasado 24 de mayo la FDA. Más allá del precio es un medicamento muy interesante: Primero por lo que significa para los bebés que sufren la Atrofia Muscular Espinal.

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La AME es una enfermedad neuromuscular hereditaria que afecta aproximadamente a una de cada entre 6.000 personas. Es decir, es una enfermedad rara: enfermedades que sufre muy poca gente y que, por eso mismo, no son demasiado "rentables" para las farmacéuticas. Pese a eso, es terrible. Se manifiesta como una pérdida progresiva de la fuerza muscular por la degeneración de las neuronas motoras de la médula espinal. O sea, la enfermedad impide que las señales nerviosas puedan transmitirse correctamente a los músculos y los músculos, ensimismados, acaban atrofiándose. La esperanza de vida de esos niños está en los dos o tres años.

Es verdad que no es el único tratamiento para estas enfermedades. Ahora mismo en España se usa Spinraza, que conlleva básicamente en inyectar la proteína que les falta a los pacientes para asegurar la supervivencia de la neurona motora. En este sentido, Zolgensma soluciona el problema de raíz: los paciente de AME no tienen esa proteína por un problema en el cromosoma 5. El tratamiento de Novartis es una terapia génica que reescribe el genoma y ‘borra’ ese defecto. Si ahora mismo se necesitan inyecciones de Spinraza cada cuatro meses, Zolgensma lo soluciona de una sola aplicación.

¿Cuánto cuesta desarrollar un fármaco?

Pero, claro, esto no es gratis. Se estima que desde que una compañía empieza a investigar una molécula hasta que llega a las farmacias transcurren entre 10 y 15 años. Y, también de media, solo una de cada 10.000 moléculas estudiadas llega a convertirse en fármaco. Se necesita una enorme cantidad de recursos humanos, técnicos y financieros para comercializar un nuevo fármaco y eso han convertido a la industria en algo muy parecido a un fondo de capital riesgo.

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Joseph A. DiMasi es, seguramente, la mayor autoridad en ponerle cifras a todo esto. Según sus datos, el desarrollo de cada compuesto supone unos 2.558 millones de dólares de media. Es decir, un crecimiento del 145% en lo que llevamos de siglo. Si nos fijamos en España, los datos de Farmaindustria mostraban que los costes de I+D rondaban en 2012 los 1.172 millones de euros: seis veces más que en 1979.

Es cierto que las cifras provienen de las mismas empresas y debemos de tomarlas con escepticismo, pero, aunque fueran mucho menores, nos dan la enorme dimensión de un problema que debemos resolver. Por primera vez, tenemos la posibilidad de curar muchísimas enfermedades, la pregunta que se están haciendo la industria es si eso es un buen negocio. Tratamos de responderla en el DLX de esta semana.

Cada semana, un nuevo capítulo

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