Un estudio con CRISPR en humanos tratará en los próximos meses la ceguera infantil utilizando la edición genética

En noviembre de 2018 saltó la alarma, China había creado a los primeros bebes editados genéticamente con CRISPR, con todo lo que ello supone para la ciencia y la ética. Porque si bien CRISPR es toda una revolución para la ciencia, aún no es una técnica lo suficientemente estudiada como para aplicarla a humanos de forma tan directa. Ahora, un nuevo estudio en Estados Unidos quiere curar un tipo de ceguera mediante CRISPR.

Según indica The Seattle Times, las empresas Editas Medicine y Allergan en Estados Unidos van a realizar un tratamiento experimental en niños y adultos durante los próximos meses. Este tratamiento utilizará CRISPR para editar el ADN de los pacientes con tal de conseguir curar un tipo de ceguera concreto que aparece debido a un gen defectuoso en el ADN de los portadores.

Concretamente estamos hablando de amaurosis congénita de Leber, la causa más común de ceguera infantil. Los afectados normalmente sólo ven luces brillantes y formas borrosas, hasta que con el paso del tiempo pierden la vista al completo. Es algo que se da en aproximadamente 3 de cada 100.000 nacimientos.

Un problema de genes, un trabajo para CRISPR

Los afectados por este tipo de ceguera tienen un ojo completamente normal, sin embargo carecen de un gen que convierte la luz en señales que el cerebro pueda entender. La idea es precisamente editar este gen utilizando CRISPR, un técnica que permite modificar el ADN de forma cómoda y sin métodos invasivos para el paciente.

En realidad ya se ha tratado esta ceguera modificando los genes de los pacientes, aunque con una técnica llamada Luxturna, que inserta un virus modificado en las células de la retina del ojo. Esto se realiza mediante una cirugía con una inyección del virus para que este actúe sobre el ADN de las células del ojo.

CRISPR, debido a su sencillez y efectividad, podría ser mucho más útil para curar este tipo de ceguera. Su potencial es enorme en el campo de la genética, especialmente a la hora de curar o tratar muchas enfermedades relacionadas con defectos en el ADN.

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¿Por qué este caso es "aceptado" por la comunidad científica y el de los bebes nacidos en China con CRISPR no? Hay una diferencia importante, y es que se realizará el tratamiento en personas ya nacidas, un total de 18 niños y adultos durante los próximos meses. A diferencia de China, en este caso las personas ya han nacido, en China se alteró el ADN en el embrión, por lo que se podía transmitir la modificación por CRISPR a los descendientes. En este nuevo caso no se transmitirá la información a futuras generaciones.

Vía | The Seattle Times
Imagen | @patrickbrinksma